從無人問津到市場(chǎng)轉(zhuǎn)暖 孤兒藥正在擺脫孤單
發(fā)布時(shí)間：2016-12-05 來源：佚名
2014年，一項(xiàng)針對(duì)“漸凍人”的愛心接力活動(dòng)“冰桶挑戰(zhàn)”悄然從歐美開始盛行，轉(zhuǎn)眼之間風(fēng)靡全球，在全球各行各業(yè)知名人士的共同參與下，患有肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的人群受到了全球的關(guān)注，這同樣也讓更多的罕見病為人所知。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）給出的定義，罕見病指的是患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病，常見的有白血病、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、成骨不全癥、戈謝病等。雖然不同國(guó)家對(duì)罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定差異，我國(guó)也尚無明確的定義，但是世界上已經(jīng)確診的罕見病就已經(jīng)有近7000種，并且其中有80%都是遺傳性疾病。
而由于藥物的開發(fā)需要成本，罕見病的藥物研究成本太高，市場(chǎng)需求又太小，正常情況下藥物開發(fā)難以收回成本，因此沒有企業(yè)愿意研發(fā)和生產(chǎn)罕見病的藥物，造成了藥物種類的稀缺外加價(jià)格昂貴，罕見病的治療藥物也被稱為孤兒藥（Orphan drug）。
目前，中國(guó)并沒有一個(gè)官方的明確的罕見病定義，也沒有一個(gè)明確的數(shù)字（發(fā)病率）來劃分罕見病和普通病，加上無任何支持的國(guó)家政策，無醫(yī)保報(bào)銷，我國(guó)的罕見病治療處于三無狀態(tài)。
而據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，我國(guó)的罕見病總患病人口約為1680萬，其中95%的疾病沒有治療方法，而目前我國(guó) “孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國(guó)外進(jìn)口，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥甚至無藥可用。
隨著社會(huì)認(rèn)知度提高、支持政策出臺(tái)、診斷及治療手段增多，罕見病領(lǐng)域風(fēng)向正在轉(zhuǎn)暖，孤兒藥市場(chǎng)將迎來一個(gè)快速上升和高速發(fā)展的時(shí)代。
探尋全球同步化途徑的孤兒藥策略
今年10月份，F(xiàn)DA正式批準(zhǔn)我國(guó)依生生物自主研發(fā)的YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質(zhì)，一旦獲批上市，就將享有7年的美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占期。事實(shí)上，利用孤兒藥的地區(qū)差異，正是近年來很多企業(yè)全球化同步開發(fā)的策略之一，孤兒藥相對(duì)寬松的準(zhǔn)入條件和較短的審批時(shí)間，將成為我國(guó)藥企走向世界的一條捷徑。
正如依生生物制藥有限公司董事長(zhǎng)兼CEO張譯先生所說，從投資回報(bào)的角度來說，在美國(guó)開發(fā)孤兒藥的好處體現(xiàn)在四個(gè)方面：開發(fā)費(fèi)用低、定價(jià)高、盈利高、開發(fā)周期相對(duì)較短。另外，由于美國(guó)成熟的政策激勵(lì)體制和受理審批程序，還有30多年來的孤兒藥審批經(jīng)驗(yàn)和全球最大的醫(yī)療市場(chǎng)，使得它成了孤兒藥全球同步化開發(fā)策略實(shí)施的首選國(guó)家。
孤兒藥市場(chǎng)的前景分析
1、世界各國(guó)相繼出臺(tái)激勵(lì)政策
為了鼓勵(lì)開發(fā)商投入資源開發(fā)孤兒藥，各國(guó)均出臺(tái)了一些研發(fā)生產(chǎn)激勵(lì)政策。美國(guó)在1983年頒布了孤兒藥法案，根據(jù)此法案，孤兒藥可以獲得快速審批、減免稅費(fèi)、免除申報(bào)費(fèi)用、研發(fā)補(bǔ)助和七年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。在法案頒布之前，美國(guó)只有38個(gè)孤兒藥，而在2011～2014年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的所有創(chuàng)新藥中孤兒藥占了30%～40%，今年1月份FDA公布的數(shù)據(jù)中顯示，2015年獲批上市的孤兒藥甚至達(dá)到了21種，占了2015年總數(shù)的47%。
醫(yī)療保健水平已經(jīng)處于世界最高水平的日本在1993年開始實(shí)施孤兒藥發(fā)展計(jì)劃，迄今為止已經(jīng)有近200個(gè)孤兒藥獲批，而其中一般都是由國(guó)外公司研發(fā)的，足以說明國(guó)外公司在日本孤兒藥研發(fā)獲批上的成功。
今年2月26日，CFDA發(fā)布了《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》，文件中明確表示，具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥品可享受注冊(cè)申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)審批。在其所舉的代表性疾病中，罕見病赫然在列。這無疑為中國(guó)孤兒藥的研發(fā)與審批傳遞了一個(gè)良好的信號(hào)。
2、低投入、高回報(bào)、開發(fā)周期短
在新藥研發(fā)中，6～8成的開銷是花費(fèi)在臨床試驗(yàn)上，且往往需要數(shù)量龐大的病人來進(jìn)行臨床試驗(yàn)，不但投入巨大，而且周期很長(zhǎng)（一般8～10年），風(fēng)險(xiǎn)也高。而孤兒藥不但在研發(fā)過中有激勵(lì)政策的經(jīng)費(fèi)支持，而且即時(shí)是在Ⅲ期臨床試驗(yàn)中也只需要幾十個(gè)病人就有可能最終獲批上市，大大降低了研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
此外，孤兒藥的定價(jià)一般都很高，在歐美都有商業(yè)保險(xiǎn)公司愿意買單，大大降低了風(fēng)險(xiǎn)。2015年年初，路透社相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，過去10年間孤兒藥銷售的年均增長(zhǎng)率優(yōu)于非孤兒藥，且2015年全球十大最暢銷藥物中有七個(gè)是孤兒藥。
許多專業(yè)機(jī)構(gòu)也都紛紛預(yù)測(cè)孤兒藥市場(chǎng)將成為醫(yī)藥行業(yè)最盈利的板塊之一，許多國(guó)際大型制藥公司也紛紛試水孤兒藥市場(chǎng)。
3、巨大的市場(chǎng)空間
目前，全球已有近400種孤兒藥上市，另有450種藥物在研發(fā)中。即使是在美國(guó)，絕大多數(shù)罕見病迄今仍然是無藥可治，但這也顯示孤兒藥還有很大的市場(chǎng)空間。
4、順應(yīng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代的理念和技術(shù)發(fā)展
得益于基因測(cè)序、質(zhì)譜分析、信息分析等技術(shù)的告訴發(fā)展，很多人認(rèn)為精準(zhǔn)是將來罕見病治療的主要模式，因此，這些技術(shù)也將快速推動(dòng)孤兒藥的研發(fā)。
結(jié)語(yǔ)：
孤兒藥市場(chǎng)的發(fā)展對(duì)于罕見病患者乃至整個(gè)社會(huì)而言都是好事。但是中國(guó)尚未對(duì)罕見病進(jìn)行明確定義，多數(shù)孤兒藥價(jià)格偏高，并未納入醫(yī)保范圍，所以很多罕見病患者面臨著“無藥醫(yī)”和“醫(yī)不起”的無奈。解決這種困局，需要政府機(jī)構(gòu)、非政府組織（NGO）、患者組織、醫(yī)藥企業(yè)等多方面共同努力。
